鹰国,新村市,一个阳光明媚的周末。
辛格斯打开常去的医疗网站,一则头条新闻顿时映入眼帘。
“华夏头部药企三清宣称已研发出治疗Menkes症的基因药物!”
“该药物采用第一代基因编辑工具ZFN,成功实现突变基因上的键位敲除,从而实现彻底治愈患者的目的……”
辛格斯瞬间呆住了,半响才反应过来, 一口气看完这条新闻,无比激动地冲出了书房,找到了在卧室照顾女儿的妻子。
“亲爱的,你猜我发现了什么?华夏一家药企竟然研发出了能够治愈Menkes症的基因药物,我们的女儿有救了!”
“上帝啊,你知道你在说什么吗?”
“我发誓, 这一切都是真的,我看到新闻上说, 这款药物在华夏开始临床实验了,而且已经有患者被治愈的例子。对,他们采用的是基因编辑的治疗方法,能够彻底治好这个该死的病。”
“啊,太好了,简直就是奇迹!快联系这家药企,我们的女儿等不及了。”
“好的,我马上就联系这家药企,你等我的好消息。”
辛格斯的女儿也患有Menkes综合症,早早就被医生下达了死亡通知书。
不过就像大多数患者家属一样,他们并未轻易放弃,而是在想尽办法争取自救。
辛格斯并不是普通人,他是华尔街著名对冲基金创始人,管理着超过30亿美金的资产,还曾经是高盛的合伙人,而他的妻子也是一位银行家。
两人于一年前自己出资1000万美元建立了一个叫Meion的慈善机构, 由妻子出任基金会主席, 致力于资助这项疾病的研究。
这个基金会的目标就是, 趁还来得及的时候,尽快给两人的女儿以及其他800名Menkes患儿找到治疗的方法。
夫妻俩不断联系有实力的生物制药公司,想要给有意向的公司提供一笔可观的研究经费,来促成针对Menkes的药物研发。
可是,即便是有着如此雄厚的财力和人脉,事情还是比他们想象的要困难得多。
在一个生物学年会上,他们邀请了七家制药公司的老总们吃晚饭,最后只来了2個。
即便是来了的2位老总,也只是看在这两位著名银行家的面子上而已,并没有任何想要在这方面进行研发的想法。
也不怪这些药企们没有兴趣,实在是患者数量太少,就算能募集数千万的慈善基金,开展研究,这款药物的潜在销售额也实在太少了,根本收不回成本。
经过一番努力之后,辛格斯已经差不多要绝望了。
他后来发现无法打动药企,于是便资助了一些大学的实验室,邀请相关领域的专家进行研究,不过这时他已经不抱太大希望了, 完全是一副尽人事看天命的想法了。
可是, 万万没想到, 就在他们已经走到放弃的边缘时。
竟然看到新闻,有一家华夏药企在自发地在研究罕见病药物,并且还真的研发出了能够彻底治愈Menkes的基因药物。
这无疑是天降喜讯,两人激烈的情绪瞬间爆发。
在一番热烈讨论后,辛格斯以基金会的名义联络了三清药业。
在一番细致的询问后,终于确定了基因药物的存在,两个人瞬间激动万分,紧紧抱住彼此,感受到奇迹降临的那股巨大的冲击力。
不过,很可惜,三清的这款药物还在进行临床实验,目前暂无明确的上市时间,更不用说在海外上市了。
这个难不倒辛格斯这样拥有极强社会能量的高端人士。
他很快表达基金会的强烈兴趣,表示愿意全额资助这款药物的海外临床实验。
本来按照卫康的意思,Menkes的基因药物,国内的患者做完临床实验就差不多都治好了,暂时没有太大的动力马上进行海外三期临床,毕竟花费昂贵,耗时长久,完全不用急于一时。
但是有土豪赞助的话,又另当别论了。
于是非常痛快地答应了土豪家属的请求,将临床三期实验放在海外进行。
而在辛格斯的Menkes基金会的推进下,三清海外分公司向FDA提交的临床三期实验申请也相当顺利。
其实鹰国对罕见病药物也是非常鼓励的,对这方面的研发企业提供了政策激励和快速申请通道,包括7年的市场独占期、减免税收和注册申请费等政策。
所以没过多久,在基金会的金弹攻势下,Menkes综合症的海外临床实验开始了,数十位患者成为第一批幸运儿。
辛格斯夫妇的女儿也终于如愿以偿地用上了救命药。
这又是另一个感人肺腑的海外版“求药无门,为拯救女儿老父亲全力自救”的故事了。
当然,卫康也没忘了抓住这个好机会在海外推广龙图APP。